Учените първо отстраниха вируса на ХИВ от човешка ДНК
ХИВ-1 е устойчив вирус, който постоянно вмъква генома си в ДНК на жертвата, като става почти неизлечимо.
Пациентите, които са взели този патоген, са принудени през целия си живот да контролират репродукцията на този вирус с помощта на медикаментозно лечение. Въпреки това изглежда, че екипът на изследователите в Медицинския университет Темпъл университет е разработил начин да извлече интегрираните гени на HIV-1 от култивирани човешки клетки..
"Това е важна стъпка към изобретяването на лекарство, което ще премахне вечно СПИН", каза Камел Халили, който ръководи изследването. "Това е едно вълнуващо откритие, но самото лекарство още не е готово - получихме само доказателства, че се движим в правилната посока.".
В хода на изследването, Khalili и колегите му създават молекулярни инструменти за отстраняване на HIV-1 провирусна ДНК. Комбинацията от ензим за редактиране на ДНК (нуклеаза) и верига на така нареченото РНК Ръководство (GuideRNA) проследява и извлича вирусния геном. След това генетичната клетка бе поправена: свободните краища бяха споени заедно с клетъчния защитен механизъм и резултатът бе безвирусна клетка..
За да се избегне рискът от случайно свързване на водещата РНК с която и да е друга част от генома на пациента, изследователите създадоха нуклеотидни последователности, които не се появяват в кодиращите последователности на човешката ДНК. Това, съответно, избягва увреждането на “нормалната” клетъчна ДНК..
Процесът на редактиране е успешен в няколко клетъчни типа, които могат да съдържат HIV-1, включително микроглия, макрофаги и Т-лимфоцити. Това са основните видове клетки, заразени с HIV-1, така че те са най-важните цели на тази технология..
„ХИВ-1 никога не се почиства от имунната система и лечението на болестта е възможно само чрез отстраняване на вируса“, обяснява Халили. "Същата техника може да се използва и за борба с много други вируси, които не могат да се справят.".
Проучванията показват, че подобни терапевтични инструменти могат да се използват и като терапевтична ваксина: клетки, въоръжени с комбинации от нуклеаза и водеща РНК, са непроницаеми за HIV инфекции..
Халили обаче предупреждава: преди тази техника да стане достъпна за пациентите, учените ще трябва да преодолеят редица значими проблеми. Например, трябва да се разработи метод за доставяне на терапевтичен агент във всяка инфектирана клетка. В допълнение, HIV-1 е склонен към мутации, което означава, че лечението трябва да бъде индивидуализирано за уникалните вирусни последователности на всеки пациент..
По света над 33 милиона души в момента са заразени с ХИВ. Въпреки че високоактивната антиретровирусна терапия (HAART) през последните 15 години ви позволява да наблюдавате състоянието на човек в развитите страни по света, е необходимо непрекъснато лечение. Освен това самото заболяване има много негативен ефект върху здравето, дори и въпреки терапията. Пациентите често страдат от различни заболявания, включително кардиомиопатия (отслабване на сърдечния мускул), заболявания на костите, бъбреци и неврокогнитивни нарушения. Тези проблеми често се влошават от токсичността на лекарствата, предназначени да контролират вируса..
Научната статия на Халили е публикувана в докладите на Националната академия на науките..